Síla vůle

Příběh táty, který se nesmířil se smrtelnou nemocí svých dvou dětí, a postavil se osudu čelem.

JFC. Nikoliv JFK, ale JFC. Tři písmena, která si budu pamatovat po zbytek života. John F.Crowley. Přečtětě si následující příběh a pochopíte....

Pro autenticitu si dovolím  pár slov úvodem: Léta se zabývám klinickým výzkumem a vývojem nových léků a léčebných přístrojů. Před několika dny, konkretně 8. a 9. března jsem se zúčastnil konference CalBio v USA, San Franciscu ( http://www.baybio.org/baybio-sites/calbio2012/ ). Kalifornie je plná biotechnologických a farmaceutických společností, udává se že jen v Kalifornii pracuje 260.000 lidí na vývoji nových léků. Motto letošní konference bylo "Driven by Patients", což je přeložitelné do češtiny jako: "Pacienti udávají směr" nebo "Poháněno pacienty". Zatím žádné překvapení, to samozřejmě dává smysl, nové léčebné metody se přece vyvíjejí pro pacienty. Překvapení nebo spíž úžasu jsem se ale neubránil později, když jsem slyšel jednu hodně zajímavou přednášku. Příběh Johna F.Crowleyho.

John F.Crowley je president společnosti Amicus Therapeutics, což je biotechnologická firma vyvíjející léčebné preparáty pro genetická onemocnění lidí.  John se začal zabývat biotechnologiemi v roce 1998, v době kdy dvěma jeho dětem byla diagnostikována Pompeho choroba, vzácné a závažné genetické onemocnění, postihující zejména nervové a svalové buňky. Postižený pacient nemá dostatečnou aktivitu enzymů rozkládající glykogen,  který se proto hromadí v buňkách a vede k jejich poškození. Nemoc často vede k úmrtí pacienta už v dětském věku a dosud nebyla úspěšně léčena. Na místě, kde by to řada lidí vzdala začal John bojovat. To není nepodobné Stevenu Jobsovi z Apple, který se aktivně spolupodílel na vývoji léku proti rakovině slinivky, zákeřné nemoci, které nakonec podlehl.

John se nesmířil s osudem svých dětí a rozhodl se udělat všechno možné pro jejich záchranu. Jeho dceři Megan bylo v té době 8 let, byla upoutána na vozík, a  postižení  svalů se dále prohlubovalo. Byla několikrát hospitalizována v nemocnici, třikrát měla srdeční zástavu. Nemoc dále progredovala. John ve své přednášce sdělil větu, která se nedá zapomenout: "Podíval jsem se do těch dětských očí, plných obav....  ale i odhodlání bojovat a nevzdát se - a v té chvíli jsem pochopil, že pro záchranu Megan udělám cokoliv."

John opustil slibnou a bezpečnou karieru ve farmaceutické firmě a v roce 2000 založil s dalšími čtyřmi společníky vlastní biotechnologickou společnost s cílem vyvinout lék proti Pompeho nemoci. Šílená myšlenka, když si uvědomíte, že vývoj nového léku trvá nejméně 10 let a stojí miliardu dolarů. Potřebujete vědecké experty a laboratorní odborníky, také ohromné finanční prostředky.  A čas. John neměl z počátku ani jedno, ale přesvědčil špičkového vědce, který se výzkumem Pompeho nemoci zabýval,  aby se s ním do projektu pustil a začal shánět finanční prostředky.Během roku dokázal sehnat 27 milionů dolarů. Nebudu popisovat veškerá úskalí a překážky, které musel překonat, ani detaily jak se Pompeho nemoc u jeho dvou dětí dále prohlubovala; to přesahuje kapacitu tohoto příspěvku. Podstatné je, že John ve svém snažení uspěl a lék proti Pompeho nemoci byl vyvinut. V krátkém čase se nový lék dostal do stadia klinického testování, tedy do doby, kdy se dal zkušebně podávat pacientům s cílem zhodnotit účinnost a bezpečnost léčby. Paradoxem je, že pro dosažení objektivity výsledků platí v klinickém výzkumu pravidla, která neumožňují výzkumníkům a jejich rodinným příslušníkům se  ve studii nového léku zúčastnit. Toto dilema vyřešil John způsobem sobě vlastním, z úspěšné firmy s ohromným tržním potenciálem (v té době již vlastněné Genzymem) odešel. Jeho děti byly v roce 2003 do studie zařazeny a díky tomu přežily a žijí dodnes. Nemoc se sice novým lékem vyléčit nedá, ale její průběh se zastaví a zdravotní stav pacienta se dále nezhoršuje.

Z principu nemám rád americké pompezní (což nesouvisí s Pompeho nemocí) happy-endy, ale tady si ho neodpustím. Na otázku co bylo nejdůležitější na cestě k zázračnému úspěchu John odpověděl: "Nothing. As a father,  I just did my job...."  - "Nic. Jen jsem jako otec splnil svou úlohu."

John se nyní věnuje charitativní činnosti, často přednáší. Pokud si chcete jeho přednášku poslechnout, doporučuji odkaz:

http://www.youtube.com/watch?v=GMrrE27iVFs&feature=related

John Crowley napsal spolu s manželkou Aileen, knihu "Chasing Miracles: The Crowley Family Journey of Strength, Hope, and Joy" (ukázka k přečtení na http://www.johnfcrowley.org/chasing_miracles_excerpt.htm ), a v roce  2010 byl na základě jeho příbehu natočen film, Extraordinary Measures, s Harrisonem Fordem v hlavní roli.